■ 治療血液疾病

臍帶血幹細胞可以治療血液、免疫系統及代謝方面引起的疾病；像對一般所知的白血病、地中海貧血、淋巴瘤、泡泡兒、紅斑性狼瘡、黏多糖症等，都有極大的救治療效；甚至可以取代骨髓移植使用，因為臍帶血幹細胞類似胚胎，是屬於「年輕」而較未分化的細胞，可以發展成不同型態之細胞或組織，並做為基因療法及複製療法之用。

■ 誘導分化
目前醫界正積極研發如何將臍帶血幹細胞誘導變成神經系統、骨骼、肌肉、血液、內臟器官等其他系統的細胞與組織，以作為肝病、皮膚移植、糖尿病、巴金森氏症、阿茲海默症(老年癡呆症)、神經傷害及心臟疾病等治療之用。另外也嘗試讓臍帶血幹細胞經過純化後體外增生，將可應用於基因療法、複製療法、藥物研發、藥物安全與毒性試驗等，作為人體細胞組織與器官的修補與治療。
■ 基因療法
將帶有遺傳疾病或基因缺陷的幹細胞，利用基因重組技術將異常基因做置換，成為健康正常的幹細胞。
■ 複製療法
幹細胞擁有「自行再生」及「分化成各細胞」的能力與潛能。如將幹細胞植入體內可進行組織器官的修補或在體外進行複製器官。